Gentherapien stehen für eine neue revolutionäre Strategie in der modernen Medizin. Denn diese Schlüsseltechnologie behandelt Erkrankungen direkt an der Wurzel - dem defekten Gen. Und das ist keine Zukunftsmusik mehr: Erste Gentherapien sind heute bereits in der Versorgung angekommen und eröffnen gerade Patient:innen mit seltenen, oft tödlich verlaufenden Erkrankungen neue Perspektiven.1
Gleichzeitig stehen wir mit den Gentherapien erst an der Schwelle zu einem neuen Kapitel der Medizin - und es braucht weiter immense Anstrengungen in Forschung und Entwicklung und eine enge Zusammenarbeit von Wissenschaft, Industrie, Versorgung und Politik, damit das enorme Potential von Gentherapien in Zukunft für noch mehr genetische Erkrankungen und mehr Patient:innen erschlossen werden kann.
Was braucht es aber, damit in Zukunft mehr Patient:innen, die dringend auf medizinischen Fortschritt angewiesen sind, Zugang zu dieser innovativen Behandlungsstrategie erhalten? Und warum spielt dabei Zusammenarbeit eine so entscheidende Rolle? Das erklärt Dr. Gerd Maass, Virologe und Senior Vice President Scientific Partnership bei Roche, im Interview.
Das Faszinierende an Gentherapien ist ihr revolutionäres Potential! Gentherapien stehen für ein neues Kapitel in der modernen Medizin. Statt Symptome zu behandeln, zielen sie darauf ab, die Ursachen einer Erkrankung auf genetischer Ebene zu beseitigen - in gewissem Sinne: Gesundheit wiederherzustellen. Im Idealfall reicht eine einzige Behandlung für eine langandauernde Wirkung. Das ist ein Perspektivwechsel in der Medizin - und wir stehen jetzt nach jahrzehntelanger Forschung und Entwicklung an dem Punkt, dass wir immer mehr Menschen mit schweren und lebensbedrohlichen Erkrankungen völlig neue Lebensperspektiven eröffnen können.
Zusammenarbeit ist hier ganz entscheidend. Denn durch den intensiven Austausch gewinnen wir schneller tiefere Erkenntnisse und können Innovationen besser verstehen und vorantreiben. Gentherapien sind erheblich komplexer als frühere Therapieansätze. Deshalb wird hier die Expertise aus ganz unterschiedlichen Bereichen benötigt: Virologie, Genetik, Immunologie, Herstellung, klinische Prüfung und Qualitätskontrolle, um nur einige zu nennen. Kein einzelnes Institut oder Unternehmen kann das allein bewältigen. Diese gewaltigen Herausforderungen – von der Forschung bis zum Patient:innen – können wir nur gemeinsam meistern: Durch geteiltes Wissen, geteilte Erfahrungen und Erfolge - aber auch Misserfolge.
Zusammenarbeit findet auf allen Ebenen statt: Von der akademischen Grundlagenforschung über Biotech Start-ups bis zu großen Unternehmen wie Roche, die zum Beispiel die klinische Forschung und Entwicklung, aber auch Produktion und Vertrieb steuern können. Entscheidend dafür sind strategische Allianzen und Partnerschaften, der offene Austausch zwischen Wissenschaft, Industrie, Versorgung, Regulatorik und Politik. Gleichzeitig braucht es aber auch einen gesellschaftlichen Diskurs, um Vertrauen in diese neue Behandlungsstrategie zu fördern. Nur gemeinsam im Dialog und Austausch werden wir unser Ziel erreichen: Immer bessere Gentherapien zu den Patient:innen zu bringen, die sie dringend benötigen.
Die Gentherapie steht noch am Anfang, doch ihr Potential, die Medizin nachhaltig zu verändern, ist enorm. Gemeinsam mit Partnern und einem globalen Netzwerk forscht Roche intensiv daran, die Zukunft, die Gentherapien und hoch innovative Zelltherapien eröffnen, Realität werden zu lassen.
Nach Jahren der Planung, des Baus und einer Investitionssumme von rund 90 Millionen Euro wurde am Roche Standort Penzberg im März 2024 ein modernes Entwicklungszentrum für Gentherapien eröffnet. Im engen Austausch mit Wissenschaftler:innen auf der ganzen Welt wird hier intensiv an neuen Therapieansätzen und Produktionsmöglichkeiten für Gentherapien geforscht. Ein wesentlicher Schwerpunkt liegt auf der Produktion von AAV-Vektoren und anderen essentiellen Ausgangsmaterialien. Auch an der Optimierung von Produktionsprozessen wird hier gearbeitet, mit dem Ziel, die Herstellung von Gentherapien einfacher und in größeren Mengen herzustellen und sie hierdurch zukünftig kostengünstiger zu machen.
Im Jahr 2019 ist Roche eine Partnerschaft mit dem US-Biotech-Unternehmen Sarepta Therapeutics mit Sitz in Boston/Massachusetts eingegangen. Ziel ist es, die bei Roche vorhandene medizinische Expertise und das internationale Netzwerk gezielt einzusetzen, um die Forschung, Entwicklung und Markteinführung einer Therapie zur Behandlung der Duchenne Muskeldystrophie weltweit zu beschleunigen und eine weltweite Versorgung zu ermöglichen. Die von Sarepta entwickelte Gentherapie wurde im Sommer 2023 in den USA zugelassen - als erste Gentherapie für Patienten mit Duchenne überhaupt.
Das 2013 in Philadelphia/Pennsylvania gegründete Unternehmen Spark Therapeutics ist seit 2019 voll integrierter Teil der Roche Gruppe. Das Unternehmen ist ein absoluter Pionier in der Erforschung und Entwicklung von Gentherapien: So hat Spark 2017 mit der ersten in den USA zugelassenen Gentherapie für eine genetisch bedingte Erblindung Geschichte geschrieben.
Die kontinuierliche Verbesserung von Vektoren ist entscheidend, um das volle Potenzial der Gentherapie auszuschöpfen. Dyno Therapeutics (Watertown/Massachusetts) nutzt künstliche Intelligenz, um Vektoren der nächsten Generation zu entwickeln, die auf Krankheiten der Leber und des zentralen Nervensystems abzielen. Roche und Dyno Therapeutics sind 2020 eine Forschungspartnerschaft eingegangen. Seit 2024 verfolgen sie gemeinsam das Ziel, AAV-Vektoren für Gentherapien bei neurologischen Erkrankungen noch wirksamer zu machen.
Quellen:
Paul-Ehrlich-Institut. Gentherapeutika: Liste (letzter Aufruf: 28. April 2025)
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