Was wäre, wenn wir in der Zukunft jede Krankheit behandeln könnten? Gesetzliche Rahmenbedingungen haben bei der Beantwortung dieser Frage einen entscheidenden Einfluss; sie schaffen die regulatorische Grundlage auf Basis derer Gesundheitsunternehmen forschen und entwickeln – auch und gerade im Bereich der seltenen Erkrankungen. Diese Rahmenbedingungen haben somit weitreichende Auswirkungen auf die Erforschung neuer Wirkstoffe und können entweder beflügeln oder zurückhalten.

Fakt ist: Nur 2 Prozent aller seltenen Erkrankungen sind bislang behandelbar. Was muss passieren, um diesen Status Quo radikal zu verändern? Die Herausforderung ist gigantisch: Rund 8.000 seltene Erkrankungen sind wissenschaftlich identifiziert und allein vier Millionen Menschen sind in Deutschland betroffen. Hoffnung kann aus der Forschung kommen - so haben aktuell 2.400 Wirkstoff-Kandidaten einen offiziellen Orphan-Drug-Status der EU (Stand Juli 2022, www.vfa.de).

Bis vor gut 20 Jahren waren seltene Erkrankungen in Europa medizinisch weiße Flecken auf der Landkarte. Ende der 1990er Jahre schuf die Europäische Kommission eigene Rahmenbedingungen für die Entwicklung entsprechender Therapien: Seit dem Jahr 2000 erhalten Hersteller von Orphan Drugs eine zehnjährige Marktexklusivität, Zulassungsgebühren entfallen teilweise, und es wurden neue beschleunigte Zulassungsverfahren mit erleichterten Bedingungen für den Wirksamkeitsnachweis eingeführt. Vorausgesetzt, das Arzneimittel wird speziell für eine seltene Krankheit entwickelt, von der höchstens 5 von 10.000 Menschen betroffen sind.

Diese Rahmenbedingen schaffen eine wichtige Grundlage für Forschungsaktivitäten, denn die Entwicklung neuer Therapien für seltene Erkrankungen ist für Unternehmen besonders herausfordernd und mit großen unternehmerischen Risiken verbunden: Die Entwicklung von Wirkstoffkandidaten ist nicht nur sehr aufwendig; das Risiko zu Scheitern ist ebenfalls sehr hoch. Viele potentielle Wirkstoffe scheitern in späten klinischen Prüfungen. Um dennoch Forschungsinitiativen für seltene Erkrankungen zu fördern,  war und ist es wichtig, die richtigen Voraussetzungen zu schaffen. Entscheidend dafür, dass wir immer mehr weiße Flecken auf der Landkarte einfärben können, ist dabei eine enge Zusammenarbeit und gemeinsames Engagement aller Akteure im Gesundheitswesen, um das Leben der Patient:innen nachhaltig zu verbessern.

Die Pläne der Regierung für den Gesundheitssektor klingen so begrüßenswert wie ambitioniert: Von der Förderung von Hightech-Medizintechnik „made in Germany“ über die Verlagerung von Produktionsketten nach Deutschland bis hin zu einer konsequenteren Bekämpfung von seltenen Erkrankungen – Entscheidungsträger:innen haben sich im Diskurs mit der forschenden  Gesundheitswirtschaft viel vorgenommen und das auch im Koalitionsvertrag festgehalten.

Doch wie zweckmäßig sind die Maßnahmen, die bislang auf den Weg gebracht wurden? Die neue Gesetzgebung hat zum Ziel, angesichts der „wachsenden GKV-Finanzierungslücke seit dem Jahr 2020“ daraus resultierende Lasten „auf verschiedene Schultern“ zu verteilen.

Konkret bedeutet das: Anstatt mehr Anreize für die Forschung und zukunftsweisende Wissenschaft zu schaffen, sind genau hier Einsparungen vorgesehen. Gerade für die Forschung im Bereich der seltenen Erkrankungen, die unternehmerisch ein hohes Risiko darstellt, kann dies einen Rückschritt bedeuten.

Welche weiteren Folgen die geplanten Änderungen für unsere zukünftige Gesundheitsversorgung haben werden, kann man jetzt in einer nachlesen. 

Das hat sich im Auftrag von Roche ausführlich mit dem Status Quo des Investitions- und Innovationsstandorts Deutschland auseinandergesetzt und zeigt mögliche Auswirkungen der neuen Gesetzgebung auf die Zukunftsfähigkeit medizinischer Forschung und Nachhaltigkeit sowie Wettbewerbsfähigkeit des deutschen Gesundheitssystems.

Wie kann man strukturelle Reformen ermöglichen und das Funktionieren des Gesundheitssystems in Deutschland grundlegend verbessern? können Sie kostenfrei die komplette Studie des Handelsblatt Research Institute von Prof. Bert Rürup herunterladen und mehr erfahren.